Therapie mit Erbgutschnipseln. Im Labor werden Genbruchstücke hergestellt, die anschließend im Körper des Patienten zu den kranken Zellen gebracht werden – um sie zu kurieren. Foto: IMAGO
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Mit Erbgutmolekülen gegen seltene Erkrankungen Die Rückkehr der Gentherapie

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Mit Genen heilen, das ist in Europa seit Ende letzten Jahres erlaubt. Diese Woche soll entschieden werden, ob die 1,2 Millionen Euro teure DNS-Therapie gegen eine seltene Erbkrankheit von den Krankenkassen erstattet werden soll.

Gene als Medikamente? Defektes Erbgut einfach ersetzen, um Erbkrankheiten oder Krebs an der Wurzel zu behandeln? Das hatten Arzneimittelentwickler spätestens nach dem 17. September 1999 als interessante, aber leider nicht praktikable Forschervision abgehakt. Damals war der gerade 18-jährige Jesse Gelsinger an einer Überdosis „Genfähren“ gestorben, die die heilenden Gene in seine Zellen bringen sollten. Umso größer war die Überraschung, als die europäische Arzneimittelzulassungsbehörde EMA im Dezember grünes Licht gab für die Gentherapie „Glybera“ der niederländischen Firma Uniqure gegen eine extrem seltene Erbkrankheit, den Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD). Zumal die Firma ähnliche Genfähren verwendet wie die, die Gelsinger damals zum Verhängnis wurden. Allerdings haben Genforscher über die Jahre dazugelernt, haben ihre Gentransporter verbessert und Gentherapie fit für die Klinik gemacht. Doch Finetuning und jahrelange Entwicklung haben ihren Preis. 1,2 Millionen Euro soll die Therapie kosten. Pro Patient. Ob es das wert ist und die Kosten von den Krankenkassen erstattet werden sollen, will der zuständige Gemeinsame Bundesausschuss in dieser Woche klären.

Fahrtziel Zelle - Taxis für Gene

Burghardt Wittig hat jedes Auf und Ab der Gentherapie miterlebt. 1998 gründete der Molekularbiologie-Professor der Freien Universität Berlin die Dahlemer Biotechfirma Mologen – inmitten der ersten Euphorie um die scheinbar grenzenlosen Möglichkeiten der Gentherapie. In den USA war schon 1990 der erste Mensch mit Genen behandelt worden, die damals vierjährige, an einer erblichen Immunschwäche erkrankte Ashanti deSilva. In Deutschland war Wittig der erste, der eine Gentherapie gegen Krebs an Menschen testete.

Doch dann merkten Forscher, dass sich die Gene nicht so einfach wie gedacht in die Zellen schleusen ließen. Oft fing das Immunsystem die Genfähren ab. Und wenn sie es doch in die Zellen schafften, waren die Gene oft nicht ausreichend aktiv, um den kranken Zellen zu helfen. Nach Gelsingers Tod und anderen Fehlschlägen wurde es still um die Gentherapie. Investoren zogen sich zurück, Entwicklungen wurden eingestellt.

Hundert Gentherapien in den letzten Testphasen

Mologen hingegen blieb stur und entwickelte spezielle DNS-Stücke, die das Immunsystem von Darmkrebspatienten so stimulieren, dass es gegen die Tumorzellen vorgeht. Die Therapie ist inzwischen in der dritten und letzten Testphase. 500 Patienten werden in einer Studie getestet, die bereits in mehreren Krebszentren in ganz Europa angelaufen ist. Neben dem Ansatz der Berliner sind derzeit rund hundert Gentherapien in den letzten Testphasen vor der Zulassung.

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Der zweite Frühling der Gentherapie ermutigte nun auch die großen Pharmakonzerne, wieder in die Gentherapie zu investieren. Bis zu einer Milliarde Dollar will beispielsweise der der britische Konzern Bristol-Myers Squibb in eine Kooperation mit Uniqure stecken. Damit soll eine Gentherapie gegen Herzinsuffizienz entwickelt werden.

Die Bostoner Biotechfirma Genzyme, inzwischen ein Teil des deutsch-französischen Sanofi-Konzerns, forscht seit 20 Jahren an Gentherapien – ursprünglich weil der Sohn eines Freundes des Gründungsvorstands an Mucoviszidose litt. „Weil man gerade den Gendefekt entdeckt hatte, dachte damals jeder, das sei eine der ersten Krankheiten, gegen die eine Gentherapie entwickelt werden könne“, sagt David Meeker, der die Firma heute leitet. Doch dann habe man die ersten Tücken der Gentherapie kennenlernen müssen.

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